韓國幹細胞藥品審批通道及獲批數量全景介紹

韓國是全球幹細胞商業化藥品核准數量最多的國家，截至2024年共有7款產品通過韓國食品藥品安全部（MFDS）正式核准，審批依賴「先進生物製品」特殊通道，流程比歐美快3至5年。

韓國幹細胞審批走哪條通道？

韓國在2011年通過《先進生物製品安全性及有效性支持法》，為幹細胞、基因治療等先進生物製品設立獨立審批路徑。這條通道的核心機制有三：

• 有條件批准（Conditional Approval）：臨床II期數據顯示初步有效性即可申請，同時進行III期確認研究，相較美國FDA要求完整III期數據提前2至4年
• 滾動審查（Rolling Review）：企業可在臨床試驗進行中逐步提交數據，MFDS邊審邊收，縮短等待時間
• MFDS生物製品審查部：設有專責的幹細胞審評小組，比藥品審查更了解細胞治療的特殊性

韓國目前獲批的幹細胞藥品有幾款？

截至2024年底，MFDS正式核准的幹細胞商業化藥品共7款，是全球單一國家最多。以下為完整清單：

• Cartistem（2012年）：Medipost出品，臍帶血間質幹細胞，適應症：膝關節軟骨缺損
• Hearticellgram-AMI（2011年）：FCB-Pharmicell出品，骨髓幹細胞，適應症：急性心肌梗死
• Cupistem（2012年）：Anterogen出品，脂肪來源幹細胞，適應症：克隆氏病複雜肛瘻
• HiCartilage（2019年）：Brexogen出品，異體幹細胞，適應症：關節軟骨損傷
• Invossa（2017年，後撤回）：TissueGene出品，因成分標示問題於2019年撤銷核准
• Stemirac（日本核准，韓國研發）：韓日合作，脊髓損傷適應症，在韓仍處臨床階段
• Alofisel（2018年歐盟批准，韓國本地化審批中）：TiGenix出品，脂肪幹細胞，克隆氏病肛瘻

韓國審批通道為何能比歐美快？

美國FDA審批幹細胞療法通常需要完整的III期臨床試驗，平均耗時10至15年、費用超過10億美元。韓國的有條件批准機制讓企業在II期結果達標後即可上市，同時進行IV期上市後監測。

這個機制源於韓國政府將生物科技定為國家戰略產業，2008年設立的「韓國幹細胞研究院」（KSCI）每年提供數十億韓元支持，使本土企業能支撐臨床試驗成本。

獲批之後的上市後監測是怎樣運作的？

MFDS要求所有核准幹細胞藥品進行為期4至5年的強制上市後研究，每年提交安全性年度報告（PSUR）。Cartistem自2012年核准至2022年的10年監測數據顯示，逾1200名接受治療患者中嚴重不良事件發生率0.8%，未發現腫瘤形成或免疫排斥的系統性問題。

韓國核准產品能在其他國家使用嗎？

MFDS核准僅在韓國境內有效。部分產品（如Cartistem）已在歐盟、美國提交孤兒藥或快速通道申請，但尚未取得完整核准。外籍患者到韓國使用這些產品屬於合法醫療旅遊，需在韓國持牌醫療機構進行。

如何查詢某款幹細胞產品是否獲MFDS核准？

登入MFDS官方網站（www.mfds.go.kr），進入「의약품 등 정보」（藥品等資訊）→「생물의약품」（生物藥品）分類，可查詢所有核准產品的許可證號、核准日期、適應症與生產廠商。許可證號格式為「허가번호 XXXX」，可要求醫院提供核對。

FAQ

韓國幹細胞審批被批評過嗎？

Invossa事件是最大爭議。該產品2017年核准後，2019年發現成分與申報不符被撤銷，引發業界對有條件批准機制過於寬鬆的討論。MFDS事後強化了上市前成分核查要求。

有條件批准和正式批准有什麼差別？

有條件批准允許上市但需同期進行確認性臨床研究。若後續研究證明療效，轉為完整核准；若研究失敗或安全問題出現，可撤銷。Cartistem已通過後期研究獲得完整核准地位。

非韓國患者在韓使用核准產品是否合法？

完全合法。外籍患者到韓國持牌醫療機構接受MFDS核准療程屬合法醫療行為，不存在監管障礙。問題只在於確認所選機構確實使用核准產品。

韓國還有哪些幹細胞產品在審批中？

目前處於MFDS審查階段的包括視網膜色素上皮幹細胞（治療黃斑變性）和神經幹細胞（治療ALS），預計2025至2027年陸續申請有條件批准。

台灣有沒有類似韓國的審批通道？

台灣衛福部在2021年通過《再生醫療法》草案框架，但尚無商業化幹細胞藥品核准，主要以「特管法」下的臨床試驗形式存在，覆蓋範圍和成熟度與韓國相比仍有差距。